热点聚焦

罕见病组织获得569万美元资助，推动脊髓小脑共济失调3型基因治疗

2025年2月6日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织CureRareDisease（CRD）宣布获得来自加州再生医学研究所（CIRM）的569万美元资助，旨在推进针对脊髓小脑共济失调3型（SCA3）的反义寡核苷酸疗法的开发。SCA3是一种目前尚无有效治疗方案的神经退行性疾病。

微光基因成功完成Pre-A轮融资，加速常见病表观遗传编辑研究

微光基因（苏州）有限公司（以下简称“微光基因”）近日宣布径成功完成Pre-A轮融资，融资总额已达数千万元人民币。本轮融资由广州产投集团与广州优玖投资共同出资，浩悦资本担任本轮融资的财务顾问，并将继续为后续融资提供顾问服务。此次融资将有助于微光基因快速推进未满足临床需求的常见病表观遗传编辑管线研究。

北京大学研发新一代线粒体碱基编辑器

2025年1月22日，中国科学院昌平实验室与北京大学魏文胜课题组在Nature杂志上在线发表了一项重要研究，题目为“PrecisemodellingofmitochondrialdiseasesusingoptimizedmitoBEs”。该研究报道了通过优化的mitoBEs实现高效构建线粒体疾病小鼠模型的成果。研究团队成功建立了表现出疾病典型表型的小鼠模型，并通过杂交实验获得了突变负荷达到100%以及单碱基突变的精准模型。

Viralgen与Axovia合作开发视网膜营养不良基因疗法

近期，Viralgen与Axovia Therapeutics宣布达成合作，致力于开发基于AAV9的基因疗法，以治疗因BBS1基因突变导致的视网膜营养不良（Bardet-Biedl综合征，BBS）。此合作旨在帮助预防BBS患者的视力丧失。

信念医药DMD基因疗法IND获受理

2025年2月5日，信念医药集团（下称“信念医药”）宣布其杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已经获得国家药品监督管理局（NMPA）的受理，这为进一步的临床研究铺平了道路。

《自然》发布2025年值得关注的七项技术

近期，《自然》杂志公布了“2025年值得关注的七项突破性技术”，其中生命科学领域占据四席，包括通过CAR-T细胞基因疗法治疗实体瘤与自身免疫疾病、微生物降解塑料的技术、AI生物学基础模型辅助理解复杂生物系统等。

创新突破

广州健康院推出新型单细胞谱系追踪技术

2025年1月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院彭广敦研究团队在《细胞·报告》（Cell Reports）上发表了新型单细胞谱系追踪技术“DuTracer”的研究成果。该技术结合了CRISPR-Cas9和Cas12a基因编辑工具，显著提高了细胞谱系追踪的精准度，为研究胚胎发育和疾病机制提供了新工具。

炎症基因表达调控的新机制

2025年1月24日，维也纳大学的Pavel Kovarik团队在Molecular Cell杂志上发表了研究论文，探讨了TTP与pre-mRNA的相互作用如何决定炎症基因表达的命运。研究揭示了TTP在细胞核中如何通过与RNA相互作用，来调控mRNA的降解过程，确保有效防止炎症因子的过量产生。

听力障碍治疗的创新思路

最近，《Science》期刊发表了一项由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心的刘志勇研究组完成的研究，揭示了锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞发育中的双重作用，为基因操纵和修复听觉损伤提供了新思路和潜在靶点。

资本政策

支持生物医药创新发展的措施

天津市近日发布了全链条支持生物医药创新发展的若干措施，强调加强细胞与基因治疗、“AI+医药”、再生医学等领域的基础研究与核心技术攻关。

美国启动“星际之门计划”

在白宫新闻发布会上，美国总统特朗普宣布启动“星际之门计划”，由软银、OpenAI和甲骨文等科技巨头联合推动，注资5000亿美元，旨在通过AI设计mRNA药物加速癌症治疗进程。OpenAICEO山姆·奥特曼表示：“这将是时代最重要的项目之一。”

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